中藥溯源，在5000餘年前中華民族就開始利用中藥。西漢《史記》有記載：「神農氏以赭鞭鞭草木，始嘗百草，始有醫藥。」中藥有著悠久的歷史，是中國歷代勞動人民在長期的醫療實踐中積累的經驗。
東漢末期的《神農本草》是現存最早的一部藥物學專著，可惜原書軼失，其內容由於歷代本草書籍的轉引，得以保存。該書記載中藥365種，其中植物藥237種、動物藥65種、礦物藥43種。並每項藥詳細記有功能、主治、性味，簡要記敘了用藥基本理論，如四氣五味、服藥方法及丸、配伍法度、散、膏、酒等劑型，可說是漢以前中國藥物知識的總結，並為以後的藥學發展奠定了基礎。到了南北朝，梁代陶弘景（西元452～536年）將《神農本草經》整理補充，著成《本草經集注》一書，其中增加了漢魏以下名醫所用藥物365種，稱為《名醫別錄》。
中國歷史上第一部以政府名義頒行的藥典是由蘇靜等20餘人編撰，歷經3年，于顯慶四年（659）成書頒行的《唐本草》，亦稱《新修草本》。本書是在《本草經集注》的基礎上補充校勘，廣收當時各地的藥物知識，新增藥物114種，共收載藥物850餘種。還收集全國郡縣所產的藥物標本，繪製成圖，為最早的藥物圖譜，對中藥學的發展貢獻很大，這不單是中國的第一部藥典，也是世界上的第一部藥典。國外最早的藥典是1542年的《紐倫堡藥典》，要比中國這部藥典遲883年。
隨後明代李時珍編著《本草綱目》，全書共52卷，200余萬字，藥物已增至1892種，是中國歷史上最完整的醫學巨著。李時珍，醫藥世家，著重研究藥物，重視臨床實踐，主張革新。他參考歷代本草書籍中存在的各種錯誤，並收集整理宋、元以來民間新發現的很多藥物。歷經27年的艱苦勞動，著成《本草綱目》，此外還著有《頻湖脈學》《奇經八脈考》，流傳於世。
《本草綱目》成書于萬曆六年（1578）。全書共分16部、60類，收載藥物1892種中屬於李時珍新增藥物374種。對每種藥物，以「釋名」確定名稱；「集解」敘述產地、形態、栽培及採集方法等；「辨疑」「正誤」考訂藥物品種真偽和糾結歷史文獻記載的錯誤；「修治」說明炮炙法；「氣味」「主治」「發明」分析藥物的性味與功用；「附方」搜集古代醫家和民間流傳的方劑共11000餘條。並附有1100餘幅藥物形態圖。內容極為豐富，系統地總結了中國16世紀以前藥物學的經驗，是中國藥物學、植物學等的寶貴遺產，對中國藥物學的發展起著重大作用。《本草綱目》刊于萬曆十八年（1590），複刻甚多，並有多種外文譯本，深受世界藥物學者、植物學者重視。
清代趙學敏編著一部《本草綱目拾遺》十卷，成書於1765年。本書採錄藥物921種，其中716種藥物為補充李時珍《本草綱目》中未收載的民間草藥，其餘則對《本草綱目》所敘述的形態、主治等不夠詳盡之處加以補充，並糾正同名異物、同物異名等訛誤。書中附錄很多方劑，還收集一些當時國外的藥物資料，是繼《本草綱目》以後較好的一部藥物學著作。
中藥又叫藥材。《避暑雜錄》中說：「過江後亦複難得藥材。每記《素問》，勞逸有常，飲食有節，似勝服藥也。」據《說文》所載，藥，治病草也。古時認為，凡物可以治病者，皆謂之藥，古以草木蟲石穀為五藥。又稱為「草藥」，是因為五藥構成的大部分主要是取材於草本植物的根，莖、葉、花、果。但是也包括動物如蜈蚣、犀牛角、虎骨、鹿茸等，有時還包括礦物如朱砂、磁石、雄黃等，甚至包括器用物如火漆、刀鞘等。「凡藥有天生，有人造。」
中藥的統稱，又謂之「草本」，見於《漢書·平帝記》。五代韓保升說：「按藥有玉石、草木、蟲獸，而直雲本草者，為諸藥中草類最多也。」所以，凡是記載中藥的書籍，多稱本草。中藥的泛指，又稱「藥石」。藥，方藥也；石，砭石也。皆所以治病，《周書·李弼傳》有「藥石」的記述：「輝（弼子）常臥疾期年，太祖憂之，日賜錢一千，供其藥石之費。」
中國用藥歷史悠久，《詩經·板》有「不可救藥」的記述。《莊子·天地》中記述：「有虞式之藥瘍也。禿而施髦，病而求醫。」